वायुमार्ग में बलगम कम चिपचिपा होता है, और फेफड़ों की सूजन काफी कम हो जाती है: सिस्टिक फाइब्रोसिस (सीएफ) वाले व्यक्तियों में, ट्रिपल संयोजन उपचार इन दीर्घकालिक लाभों का उत्पादन कर सकता है।
चैरिटे – यूनिवर्सिटैट्समेडिज़िन बर्लिन और मैक्स डेलब्रुक सेंटर के निष्कर्ष हाल ही में यूरोपीय रेस्पिरेटरी जर्नल में प्रकाशित हुए थे। उनके शोध के अनुसार, इस प्रकार की दवा कई व्यक्तियों में सीएफ के लक्षणों से राहत दिलाती है।
दो साल पहले, चैरिटी के नेतृत्व वाले एक अध्ययन में पाया गया कि एलेक्साकाफ्टर, तेजाकाफ्टर और इवाकाफ्टर को शामिल करने वाली तीन-दवा संयोजन चिकित्सा सिस्टिक फाइब्रोसिस, एक वंशानुगत बीमारी वाले रोगियों के एक बड़े अनुपात में प्रभावी है, जिसका अर्थ है कि उपचार फेफड़ों के कार्य और गुणवत्ता दोनों में सुधार करता है। जीवन की। अब, दोनों परीक्षणों के प्रमुख शोधकर्ता प्रोफेसर मार्कस मॉल के नेतृत्व में एक टीम ने पहली बार पता लगाया है कि क्या इस प्रकार का उपचार लंबे समय तक, यानी 12 महीने या उससे अधिक की अवधि में भी फायदेमंद है। इसकी जांच करने के लिए, शोधकर्ताओं ने मरीजों के श्वसन पथ से निकलने वाले थूक या स्राव की जांच की। “सिस्टिक फाइब्रोसिस वाले रोगियों में, वायुमार्ग में बलगम बहुत चिपचिपा होता है क्योंकि इसमें पर्याप्त पानी नहीं होता है और बलगम बनाने वाले अणु, अपने रासायनिक गुणों के कारण बहुत अधिक चिपक जाते हैं। इसके परिणामस्वरूप गाढ़ा, चिपचिपा बलगम बनता है। जो वायुमार्ग को अवरुद्ध कर देता है, जिससे मरीजों के लिए सांस लेना मुश्किल हो जाता है और क्रोनिक बैक्टीरियल संक्रमण और फेफड़ों में सूजन हो जाती है,” पीडियाट्रिक रेस्पिरेटरी मेडिसिन, इम्यूनोलॉजी और क्रिटिकल केयर मेडिसिन विभाग और क्रिस्टियन हर्ज़ोग सिस्टिक फाइब्रोसिस सेंटर के निदेशक मॉल बताते हैं। परोपकारी।
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वर्तमान अध्ययन में, शोधकर्ताओं ने दिखाया है कि एलेक्साकाफ्टर, तेजाकाफ्टर और इवाकाफ्टर के संयोजन से कम चिपचिपा श्वसन स्राव होता है और सिस्टिक फाइब्रोसिस रोगियों के फेफड़ों में सूजन और जीवाणु संक्रमण कम होता है। “इसके अलावा, प्रभाव पूरे एक साल की अध्ययन अवधि तक रहा। यह वास्तव में महत्वपूर्ण है क्योंकि पिछली दवाओं के कारण वायुमार्ग में बैक्टीरिया का भार बढ़ गया था,” डॉ. साइमन ग्रैबर, जो बाल श्वसन चिकित्सा विभाग में भी काम करते हैं, ने बताया। , चैरिटे में इम्यूनोलॉजी और क्रिटिकल केयर मेडिसिन और अध्ययन के सह-नेताओं में से एक थे। परीक्षण में सिस्टिक फाइब्रोसिस और पुरानी फेफड़ों की बीमारी वाले 79 किशोरों और वयस्कों ने भाग लिया।
मॉल का कहना है, “सिस्टिक फाइब्रोसिस के इलाज में यह एक बड़ा कदम है।” “साथ ही, यह कहना भी जल्दबाजी होगी कि मरीजों को सामान्य कर दिया गया है, ठीक होने की तो बात ही छोड़िए। दुर्भाग्यवश, बीमारी के साथ रहने के कई वर्षों के दौरान फेफड़ों में होने वाले पुराने बदलावों को उलटा नहीं किया जा सकता है।” इसका मतलब यह है कि उन्नत फेफड़ों की बीमारी वाले रोगियों को अभी भी स्थापित उपचारों पर भरोसा करना होगा जिसमें बलगम को पतला करने वाली दवाएं लेना, एंटीबायोटिक्स लेना और भौतिक चिकित्सा शामिल है।
“हम इस बारे में अपने शोध को आगे बढ़ाने की योजना बना रहे हैं कि ऐसे उपचारों को कैसे बनाया जाए जो बीमारी का कारण बनने वाले आणविक दोषों के माध्यम से सिस्टिक फाइब्रोसिस को संबोधित करते हैं – जैसे कि यहां अध्ययन किए गए ट्रिपल दवा संयोजन – और भी अधिक प्रभावी। इसमें प्रारंभिक बचपन में उपचार शुरू करना शामिल है जहां भी संभव हो फेफड़ों में क्रोनिक बदलावों को रोकने का लक्ष्य,” मॉल नोट करता है। ग्रैबर कहते हैं, “इसके अलावा, यह थेरेपी अभी हमारे लगभग दस प्रतिशत रोगियों के लिए उनकी आनुवंशिक स्थितियों के कारण उपलब्ध नहीं है।” “यही कारण है कि हम नए आणविक उपचारों से जुड़े अनुसंधान पर भी कड़ी मेहनत कर रहे हैं ताकि हम सिस्टिक फाइब्रोसिस वाले सभी लोगों का प्रभावी ढंग से इलाज कर सकें।”
शोधकर्ता सिस्टिक फाइब्रोसिस में बलगम दोषों की अपनी समझ को आगे बढ़ाने और नई म्यूकोलाईटिक्स विकसित करने के लिए भी काम कर रहे हैं, दवाएं जो बलगम को पतला और ढीला करती हैं। इस शोध से अस्थमा और सीओपीडी जैसी सामान्य पुरानी सूजन संबंधी फेफड़ों की बीमारियों वाले रोगियों को भी फायदा हो सकता है।
सिस्टिक फाइब्रोसिस दुनिया भर में सबसे आम घातक वंशानुगत बीमारियों में से एक है। आज जर्मनी में लगभग 8,000 बच्चे, किशोर और वयस्क इस बीमारी के साथ जी रहे हैं। शरीर की म्यूकोसल सतहों पर नमक और पानी के परिवहन में असंतुलन के कारण सिस्टिक फाइब्रोसिस वाले लोगों में गाढ़ा, चिपचिपा स्राव उत्पन्न होता है जो फेफड़ों, आंत और अग्न्याशय जैसे अंगों को नुकसान पहुंचाता है। इससे फेफड़ों की कार्यक्षमता में लगातार कमी आती है और सांस लेने में तकलीफ होती है, जो उपचार में प्रगति के बावजूद जीवन प्रत्याशा को काफी कम कर देता है। जर्मनी में हर साल लगभग 150 से 200 बच्चे इस दुर्लभ बीमारी के साथ पैदा होते हैं।